4月11日,我们刚刚度过了第25个“世界帕金森病日(WorldParkinsonsDiseaseDay)”。
虽然从年英国内科医生詹姆斯·帕金森博士首次发现帕金森病(ParkinsonsDisease,PD)到现在已经多年过去,无数医生为之付出了毕生努力,但非常遗憾的是我们依然没有战胜PD。
目前PD反而是全球第二大神经退行性疾病,也是增长最快的神经疾病。我国的情况也不容乐观,PD患者约万,也就是说大概每人中就有一个人在饱受PD的折磨。
帕金森病就是手抖而已吗?
提到PD,大家首先会想到“手抖”,而PD症状远不止手抖那么简单。除了手指如同搓药丸一样,不定幅度地粗大震颤外,病情严重还会逐渐蔓延到四肢,出现肌强直。
另一个症状是动作迟缓,比如起床、翻身等日常活动就会减慢;走路也会摇晃小步态,转弯不稳,停止行走也有困难,非常影响病人的自主生活。
由于无法控制面部肌肉,PD患者还会出现面具脸,可伴随有不眨眼、双眼凝视、说话不顺的现象,病人的形象以及表达能力等受损。
除了以上提及的身体失控,失眠、便秘等也是PD的常见症状。
其实PD本身并不致命,一般也不会影响寿命,但通过介绍大家应该能感受到它对病人日常生活的影响,行动不便、说话不顺再加上失眠、便秘等,让人十分痛苦,所以有数据显示约有35%-45%的患者会伴发抑郁。
因此对待PD患者,家人朋友要给予足够的照顾和关怀。而作为干细胞与再生医学领域的科研工作者,我们也希望能通过努力去推进PD治疗的发展。
如何治疗帕金森病
PD发病十分复杂,具体机制目前尚不明确,遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与其中。
最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺能神经元(midbraindopaminergicneurons,mDA神经元)的变性死亡,由此而引起纹状体中多巴胺分泌不足。
现阶段药物治疗是PD最主要的治疗手段,左旋多巴制剂仍为首选药物。虽然可以很大程度上改善症状,然而药物治疗的蜜月期仅约为5年,一旦药效减弱,病情会更加难以控制。
手术治疗也是一种重要治疗方法,可以通过脑立体定向技术植入脑起搏器,来抑制神经元的异常电活动,但手术需要不小的费用,难以普及。
更重要的是,上述传统疗法只能缓解疾病症状,而无法使死亡的神经元再生,也不能阻止患者mDA神经元变性退化的进程。换句话说就是无法根治,而干细胞疗法则提供了新的希望。
干细胞提供新希望
人胚干细胞(humanembryonicstemcells,hESCs)可以无限增殖,也可以定向分化为包括mDA神经元在内的各种细胞类型。那有了mDA神经元,是不是就可以弥补PD患者减少的神经元呢?
年中国科学院院士周琪课题组与中国科学院干细胞与再生医学创新研究院执行院长胡宝洋课题组,合作在StemCellReports杂志发表的期刊文章解答了这个疑惑。
他们利用PD猴模型评价了hESCs来源的神经细胞用于治疗PD的安全性和有效性。
具体操作是利用临床级hESCs分化出mDA神经细胞,经过严格质检后移植到PD猴脑内,然后进行了长达两年的跟踪评价。
结果表明,植入细胞在动物体内长期存活了下来,并且可以进一步成熟,PD猴的症状也得到了有效改善,而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应。
临床级人胚干细胞分化的多巴胺神经细胞的临床前评价示意图(WangYKetal.,StemCellReports,)
这些数据都非常乐观,同时也为开展相关临床研究提供了有力的支撑。借助干细胞技术向脑内补充缺失的神经细胞,有望成为治疗PD的新希望。
PD患者处境艰难、传统治疗又充满局限性,那显然干细胞治疗的进一步推进就十分必要且迫切。基于以上,希望有更多人能看到这篇招募,同时我们也期待PD治疗的明天可以更加美好!
以下为招募详细信息:
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帕金森病患者招募
尊敬的帕金森病患者:
目前一项“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”临床研究已经通过我院伦理委员会批准,正在我院开展临床研究,现面向社会招募受试者。
研究药物为“人胚胎干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞”。该研究将用于“人胚胎干细胞来源的多巴胺能神经前体移植的安全性和耐受性”。
招募对象条件为:
1.45岁≤年龄≤80岁,男女不限;
2.原发性帕金森病患者(符合MDS帕金森临床诊断标准);
3.病史5年;
4.接受细胞移植前稳定服用抗帕金森药多巴胺药物至少12周;
5.能够理解并自愿签署知情同意书;
如果您参加此项研究,您需要配合的事项有:
1.若您自愿参加本临床研究,并已签署知情同意书,您需配合在手术前至少3个月内根据主管医生要求定期来院进行研究要求相关筛选访视检查,以确定您是否适合参加本研究。
2.在您手术后依旧需要按照研究要求定期来院进行随访相关检查,该过程持续至少48周。
如果您参加此项研究,研究期间的相关检查和试验药物由申办方负担费用。医院访视或进行相关检查可能会对您的生活造成不便,因此,申办方将为您提供适当的交通补助。
招募时间:
年4月13日(自取得医院伦理批件起)--招满为止
是否参加完全取决于您的意愿。如果您有意向参加,请与研究医生联系,他(她)将向您详细地介绍本研究,并初步判断您是否符合入选要求。
即使您不愿参加本研究,也不会受到任何不利影响,并将为您保密。
科室及医师:神经内科门诊楼11楼许教授
联系方式:
医院神经内科
年4月13日
(自取得医院
伦理批件起)
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编辑:刘智清
注:部分图片来自网络,版权属于原作者
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