最新的基因编辑革命性治疗的消息刚刚公布，立即成了世界头条。
这个被称为“开启了基因编辑新时代”的技术，在国际引起了巨大轰动，尤其是在治疗罕见病方面，更是令人遐思不已。
但是，基因编辑技术尤其是CRISPR技术如何治疗罕见肌肉疾病呢？其中的挑战有哪些呢？
让健点子小编带你立即了解一下吧。
幸运的是，在刚刚召开的PPMD大会上，主办方请到了杜克大学生物工程教授查尔斯-葛巴赫（CharlesGerbach），就基因编辑治疗肌肉疾病进行了深入浅出的介绍。
既然，基因编辑在最近的治疗转胰岛素淀粉样病变（ATTR）这个罕见病中治疗结果突出，患者在治疗几周后就已经好转，那么，基因编辑在治疗肌肉疾病方面有哪些机会和挑战呢？
首先，查尔斯教授就基因编辑对于治疗肌营养不良的具体挑战，提出了三个安全性和有效性的挑战。
在安全性方面，第一个挑战就是脱靶（off-target）。
常读健点子的你一定不陌生，脱靶是基因编辑的一个主要挑战。如果在错误的靶点上进行编辑，不仅不能治疗，而且可能引起无法预料的后果。
此外，准确性也是一个挑战，如何准确控制基因编辑的结果。第三个安全性挑战是耐受性。基因编辑是基于细菌的技术，对于细菌，人体可能已经有预存的免疫反应，导致基因编辑的效果下降。
有效性的挑战有三：载体技术，有效性和持久性。
那么，基因编辑如何工作呢？
在随后的幻灯片中，查尔斯教授指出，基因编辑通过改变遗传信息序列来起到作用。
但是，基因编辑意外有可能改变本来不需要改变的遗传信息序列，当然，这只是一个假设，而且，目前还没有出现脱靶引起的不良反应。
但是，为了防止脱靶的发生，需要有一个风险管理机制。因为，基因编辑涉及大量的细胞，这些细胞中含有亿级的遗传信息，因此，对于精准和准确性有着极高的要求。
在第三张幻灯片中，他指出，即使不脱靶，也有可能出现预料不到的编辑。由于不可预料的删除或是插入，染色体的错误组合，病毒载体如腺相关病毒（AAV）的整合性等问题，都可能出现不同的结果。
因此，需要新一代的基因编辑工具来把风险控制在最小。
说了风险，下一个就是耐受性。因为基因编辑基于细菌蛋白和其他外在的分子，因此，人体可能会对基因编辑有免疫反应。
如何减少免疫反应，如何定义基因编辑的风险，就是一个不可避免的问题。
有效性的三个挑战中，和传送的工具息息相关。具体来说，如何保证基因编辑能到达所有的细胞组织，除了病毒载体以外，可以利用哪些非病毒载体。
如果基因编辑是永久性治疗，如何保证基因编辑的细胞持续存在，以及，如何能有效编辑肌肉干细胞？
对于免疫反应，他表示道，目前还很难预料人体免疫反应。因此，更好的传送工具和第二代基因编辑技术十分必要。
尤其是，小鼠模型并不是最好的预测基因编辑的结果的模型，因此，还需要发现更好的生物标志物。
持久性方面，基因编辑虽然是一次性治疗，但是，如果治疗的对象是一个年幼的孩子，可能需要再次治疗（re-dosing）。
但是，乐观的看法是，在十年之内可能不需要再次治疗。
你对基因编辑的未来和挑战怎么看？
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CharlesGerbach实验室：
