据Healio网5月12日消息，myokardia公司宣布FDA（FoodandDrugAdministration，美国食品药品监督管理局）已经授权该公司的一种新型药物MYK-作为治疗有症状的肥厚型心肌病的“孤儿药”。
1期临床试验研究纳入了健康志愿者和肥厚型心肌病患者，显示该药物已经表现出降低心肌收缩力的能力，这是肥厚型心肌病的生物标志物，表明其可能具有调节心脏肌球蛋白的能力。在早期研究也发现患者对该药的耐受性良好。
MYK-是首个以肥厚型心肌病潜在病因为靶点的治疗药物，该公司新闻稿称此前尚无FDA批准的治疗该疾病的药物。myokardia公司称，如果药物被批准，MyoKardia将获得市场独占权。并减免美国FDA申请费和减免符合一定资格的用于临床试验的税收。
而早在今年2月4日，MyoKardia公司曾宣布在Science期刊上发表了一篇论文，论文标题为“ASmall-MoleculeInhibitorofSar白癜风治疗要花多少钱治疗白癜风的中成药
