美东时间8月5日，“下一代”寡核苷酸疗法公司PepGen宣布完成1.亿美元交叉轮融资，老股东RACapitalManagement、OxfordSciencesInnovation、CureDuchenneVentures再次注资，新增投资方包括VikingGlobalInvestors、DeerfieldManagementCompany等。
此次融资资金将主要用于公司进展较快项目的推进，包括计划在年Q1启动杜氏肌营养不良症（Duchennemusculardystrophy，DMD)候选药物EDO51的Ⅰ期临床试验、年Q4开始强直性肌营养不良1型（DM1）候选药物EDODM1的临床试验，以及寡核苷酸候选药物管线、公司团队规模的扩充。
外媒报道显示，PepGen声称，其基于肽的递送技术可以比Sarepta的技术更高效地向肌肉细胞递送药物。
Sarepta的一款药物Exondys51为FDA批准上市的第一款DMD新药。彼时，由于Sarepta提交Exondys51的上市申请时只提交了对12名患者的研究结果，且患者病症未得到明显改善，还引起了较大的争议。
对此，有声音认为，Exondys51的获批充满争议，或许在某种程度上也增强了同类药物开发公司的信心。PepGen首席执行官JamesMcArthur也欣然表示，确实推动了PepGen的融资。
杜氏肌营养不良症（Duchennemusculardystrophy，DMD)是一种X染色体隐性遗传病，以神经肌肉退行性病变为特征，全球发病率约为1/-1/，较为罕见，多见于儿童。
资料显示，DMD通常由DMD基因突变引起，DMD为编码抗肌萎缩蛋白dystrophin的基因，dystrophin则是保护细胞膜在肌肉收缩过程中不被损伤的蛋白。DMD基因的突变将造成dystrophin功能缺失，致使肌肉在收缩时遭到破坏不断萎缩，进而影响肌肉的正常活动。
根据突变位点不同，DMD基因的突变将导致多种肌肉疾病，杜氏肌营养不良症就是其中一种。DMD患者初期会出现站立困难、易跌倒等症状，由于肌肉呈进行性破坏趋势发展，如未得到有效治疗，患者后期将需要依赖轮椅活动，最终或将因呼吸衰竭而死亡。
寡核苷酸递送2.0？
目前，DMD的治疗方案大致包括外显子跳跃（exonskipping）、基因递送（geneaddition）、基因编辑（genomeediting）、终止密码子通读（stopcodonreadthrough）、干细胞疗法（stemcelltherapy）等几种类型。
EDO51以及PepGen提到的Exondys51均为51号外显子跳跃疗法，目前在研的DMD外显子跳跃疗法包括45、51、53号外显子跳跃。
外显子跳跃的工作机制可以理解为，用反义寡核苷酸或“分子贴片”等DNA小片段，将抗肌萎缩蛋白（dystrophin）中影响蛋白质表达的突变基因位点跳过，使蛋白质完成正常的工作。
但对于该疗法而言，反义寡核苷酸药物的递送效率是一大难题。对此，PepGen表示，其开发的新型肽递送平台可实现高效递送，他们也正在运用这一递送平台开发一系列寡核苷酸疗法，包括针对DMD、DM1等疾病的治疗方案。
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