dm1是种进行性疾病,它可以导致肌肉功能的逐渐丧失
在这项发表的研究中, isis 以及罗切斯特大学的研究人员评估了这个反义复合物在 dm1 小鼠模型中的作用导致 dm1 疾病的毒性rna具有三组重复序列, isis 设计了好几种针对这种 rna 的毒性化合物研究人员已经正式这种复合物可以进入小鼠细胞并且可以显著减少毒性 rna ,这种作用机制可以使在小鼠中已经持续一年的症状得到逆转
bennett 博士说:“一些罕见的严重疾病现在还没有其他合适的方案,而这些反义复合物可有治疗此类疾病的潜力在短短几年内,我们研制出多种治疗这些疾病的反义化合物,这确保了我们在罕见严重病药物领域方面的主导地位除此肌强直性肌病之外,我们也正在评估诸如 dm1 之类的很有前景的研究项目,我们相信这些反义复合物可以为治疗此类疾病提高有效的治疗方案尽管全世界范围内大概有个患者患有dm1,但是到目前为止还没有缓解病情进展或者减轻患者症状的药物 university of rochester medical center 的 charles thornton 博士以及其他研究dm1发病机制的研究人员为这项研究奠定了基础,而我们获得的另人鼓舞早期试验结果正是以这些研究为i基础的isis高级副总裁frank bennett说,利用这些技术,我们可以定向定位大这些毒性rna,并且可以通过转移这些毒性rna来恢复正常细胞的功能
2012.7 isis先天性肌强直症与biogen idec达成了一项独家、面向全球范围的合作协议,这一协议旨在开发研制针对 dm1药代动力学的治疗药物
:锚索
伊西斯制药有限公司宣布,该公司已经研制出一种用于治疗1型强制性营养不良(dm1)的反义复合物,评估这一药物治疗效果的预临床试验数据已经发表在naturedm1是由一种毒性dna导致的,这些反义化合物的目标靶点正是这些毒性dna,新的研究表明,dm1小鼠模型在使用这种反义化合物之后,会导致持续一年以上的疾病症状得到逆转
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