圣地亚哥—Retrophin公司(在纳斯达克股票代码：RTRX)今天宣布欧洲委员会授予RE-孤儿药名称，RE-是该公司新研究的磷酸泛酸替代疗法，该疗法用于与泛酸激酶相关的神经退行性疾病（PKAN），PKAN是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病，目前尚没有被批准的治疗选择。
“在欧盟获得孤儿药地位是PKAN治疗药物RE-研发的又一令人鼓舞的进步”,Retrophin公司执行副总裁兼研发部门的负责人、AlvinShih博士说。“由于没有被批准的疗法，目前许多患有PKAN的病人面临严重的疾病负担。以给这些病人提供一种有效的治疗选择为最终目标，我们期待着继续我们的RE-的研发。”
在欧盟，被授予孤儿药的医药产品，是用于治疗威胁生命或慢性衰弱且还没有被批准治疗选择的罕见病的。在欧盟，罕见病是指患病率低于万分之五的一类疾病。除了享受产品批准后10年欧盟市场独占权，孤儿药名称还提供费用免除、援助协议、以及通过集中申批程序在所有欧盟国家都有效的独家营销权。
在年，美国食品和药物管理局（FDA）授予PKAN的治疗药物RE-孤儿药名称，同时给予它快速通道的地位，快速通道是用来促进和加速药物的研发和审评，以便更早用于患者从而治疗尚无医治方法的严重疾病。
与泛酸激酶相关的神经退行性疾病（PKAN）
与泛酸激酶相关的神经退行性疾病，或称PKAN，是一种罕见的、遗传的、威胁生命的神经性疾病，其特征表现为一系列进行性的衰弱症状，它们典型地开始于儿童早期。PKAN患者可能会有运动障碍，例如肌张力障碍（持续性肌肉收缩导致异常的姿势），肌强直，吞咽困难（难以吞咽），扭来扭去，震颤、以及视力障碍。目前，针对PKAN尚无被批准的治疗选择，该病估计在世界范围影响多达余人。
PKAN是由于PANK2基因突变引发的，PANK2基因编码一种关键蛋白，该蛋白能使维生素B5（泛酸）磷酸化为磷酸泛酸盐。这一代谢途径的破坏最终导致下降的辅酶A水平(CoA),而辅酶A在许多细胞功能中发挥重要作用。
RE-
RE-是一种处于Ⅰ期临床研发阶段作为磷酸泛酸盐替代疗法用于PKAN的新型小分子。从PANK基因缺陷动物模型和细胞系研究的临床前结果显示RE-有恢复辅酶A水平的能力。
Retrophin公司
Retrophin公司是一家完全综合性的生物制药公司，致力于为患有罕见病的人群提供改变生活的治疗方法，这类人群几乎很少有治疗选择。该公司的策略集中在它的新药开发渠道，该渠道集中有很多临床阶段的产品，这些产品是针对没有被批准治疗选择的罕见疾病的，其中包括用于治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的sparsentan（RE-），该疾病（FSGS）以肾脏渐进性瘢痕为特征，常常导致末期肾病，还有用于治疗与泛酸激酶相关的神经退行性疾病（PKAN）的RE-，PKAN是一种威胁生命的神经性疾病，通常开始在幼儿期。在一些罕见疾病方面，探索包括RE-在内的早期产品的潜力的研究也正在进行之中。Retrophin公司的研发工作是靠本公司的销售产品Chenodal?、Cholbam?和Thiola?的收益来维持的。
联系方式
ChrisCline,CFA
投资者关系总监
--
IR
retrophin.北京白癜风医院北京白癜风医院
