编译/晋亮
瑞士Santhera制药公司宣布口服药物omigapil通过了药代动力学、安全性及耐受性的评估，已在CALLISTO项目1期临床研究中开始给先天性肌营养不良症患者口服使用，并且患者招募已经完成。
这一项由美国国立卫生研究院（NIH）开展的研究项目也将对疾病相关临床评估的可行性进行分析，这一研究可作为未来儿童及成人先天性肌营养不良症患者药效试验的终点评价。Omigapil是一种由诺华公司授权的候选药物，现由Santhera公司重新应用到CMD的治疗研究中。
这一研究由位于马里兰州贝塞斯达的NIH国家神经疾病和中风研究所（NINDS）负责，主要评估这一复合物在20位患有先天性肌营养不良症Ullrich及MDC1A亚型的门诊及非门诊患者的治疗效果，患者的年龄是5至16岁。所有招募的患者都经过筛选，并随机分入3个研究组，口服3个不同剂量的omigapil（0.02、0.08或0.2mg/kg/天），用药时间为12周。在此期间，将评估omigapil的药代动力学以及患者的呼吸功能、肌肉力量及运动功能。为了保证收集到尽可能多的两种CMD亚型患者的上述评估信息，所有患者在用药前都将进行完全随机的确认和分配。
首位患者已服用了起始剂量0.02mg/kg/天的omigapil，而且Santhera公司专门针对这一患者群设计了新的液体剂型药物。只有通过第三方数据安全监察委员会（DSMB）对每个完成队列的药代动力学及安全性数据的评估，随后序列研究的用药剂量才能上调。由于这样的给药设计，这一研究预计到年底才能结束。
NINDS的儿童神经肌肉及神经遗传性疾病中心高级研究员同时也是本项目的主要研究者的CarstenB?nnemann医生说，“对于这一临床研究的开展我们感到非常的激动，因为这是第一个临床试用的针对这一严重神经肌肉疾病的新药物。患有这一疾病的患儿最终将不可避免的丧失肌肉的功能，而且现阶段尚无有效的方法可以减缓或阻止这一疾病的进程，为了保证收集到尽可能多的两种CMD亚型患者的临床评估信息，所有患者在用药前都将确认并进行完全随机的分组。”
Santhera公司的总裁ThomasMeier博士强调，“我们非常荣幸能够与NIH合作研发治疗CMDs的新药物omigapil，我们非常感谢参加CALLISTO项目的患者及其家庭所付出的巨大努力，因为这是第一个对这组神经肌肉疾病进行干预的实验药品的临床研究。”
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