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肌肉萎缩与胚胎干细胞治疗

著名科学家霍金,就是一名肌肉萎缩症患者

肌肉萎缩症(肌营养不良症,Musculardystrophy,MD)指一些损坏人体肌肉的遗传疾病,病症为持续性衰弱和肌肉消瘦、进行性骨骼肌萎缩肌肉蛋白质缺失,和肌肉细胞或组织的死亡。最常见的肌肉萎缩症为裘馨氏肌肉萎缩症。其他的有贝克型肌肉萎缩症、肢带型进行性肌肉萎缩症、先天性肌肉萎缩症、颜面肩胛肱骨型肌肉萎缩症、肌强直性进行型肌肉萎缩症、眼咽型肌肉萎缩症、远端型肌肉萎缩症以及艾梅氏肌肉萎缩症。

裘馨氏肌肉萎缩症(DMD)是遗传性X染色体连锁疾病,来自于肌肉萎缩蛋白基因的变种导致这种蛋白的缺乏。肌肉萎缩蛋白属于肌纤维膜蛋白和糖蛋白庞大的类别之一。肌肉萎缩蛋白缺乏导致细胞退化,特別是心肌细胞,以及与收缩活动相关、参与肌肉刺激过程的细胞。肌肉萎缩蛋白缺乏同時也导致肌膜悬挂装置放松,引起细胞膜破裂,接著开始一连串肌肉纤维坏死。

肌肉萎缩症的种类由几种方式区分,如受影响的肌肉位置、疾病进展的速率、第一次症状发生的年龄等。举例来说,求馨氏的基因只发生在男童的X染色体,但可能被引导出来遗传給女性。求馨氏肌肉萎缩症男童通常在12岁时已经坐上轮椅並只有极少数能活过青少年时期。

肌肉萎缩症无药可医治,仅能透过医药和治疗减缓疾病的进展。胚胎干细胞治疗肌肉萎缩症,经证实不仅能减缓肌肉消耗的速度,并能夠逆转一些主要的症狀。

在干细胞治疗肌肉萎缩症的过程中,病人身体里开始产生基因上健康的细胞池;这些细胞池能夠生产肌肉萎缩蛋白,用来穿透已经受影响的细胞。再加上,在判定、分化和形态形成的过程当中,移植的干细胞产生出特殊的细胞池,辅助病人身体上的需求,如肌肉、神經、內皮细胞等。

目前,乌克兰干细胞治疗中心已经接受了超过个患有求馨氏肌肉萎缩症和其他形态肌肉萎缩症的病人。肌肉萎缩症的干细胞治疗,适合不同病程、不同年龄、不同等级(长期臥床、轮椅、独立行走)的肌肉萎缩症患者。

我们长期治疗肌肉萎缩症病人的经验,使我们能夠作出以下结论:

胚胎干细胞移植能夠完全停止或大大地减缓各阶段疾病的进展。

胚胎干细胞移植后,病人感到肌肉力量增加、深部反射改善或出现、内脏器官的功能获得改善,并且心理及身体活动力亦获得改善。

为有效避免肌肉萎缩,应持续肌肉萎缩症疗程。疗程每次间隔不得超过6-8个月(频率依据个人状况确定),尤其在剧烈发展期间。

在乌克兰干细胞治疗中心,肌肉萎缩症治疗按规定大约需要2天。

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