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在这项研究中,研究人员研究了这种缺陷产生的根源,利用一种将rna切割成碎片的酶开展研究为此,他们构建出合成出人工化合物---经过化学修饰的dna短片段---,并且这种短片段能够结合到这种毒性的rna(即异常rna积累在细胞核中,从而导致细胞过程发生差错)上,并且对它进行修先天性肌强直症饰,从而使得它能够被身体自己的一种酶---核糖核酸酶h (rnase h)---所摧毁另外,因为这种化合物也被称作反义药物(antisense compound),这是因为它的遗传密码与靶rna链(即正义链)相互补
在一项新研究中,来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(isis pharmaceuticals inc.)和健赞公司(genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性rna的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状相关研究结果于2012年8月2日发表在nature期刊上
不过研究人员说,尽管这项研究在治疗强直性肌营养不良症上取得的一次鼓舞人心的进步,但是若要说这种方法神经性肌强直在病人体内有效仍然为时太早不过,他们仍然保持谨慎乐观,这是因为在小鼠模式动物中,这种药物能够极其显著地逆转这种疾病
强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病在这种疾病中,遗传缺陷导致一种异常的mrna产生,并积累在细胞核中,妨碍并阻止其他蛋白发挥作用这些蛋白之一就是mbnl1,它有助于产生对肌肉电控制比较重要的氯离子通道当这种过程遭受阻碍时,肌肉发送错误的电信号,从而导致疾病症状产生
利用这种最为有效的化合物,研究人员通过给小鼠注射这种实验性药物,每周注射两次,总共4周,研究人员发现这种疾病的症状减少高达1年
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