我国是帕金森病患者第一大国，预计至年，我国将有超过万帕金森病患者，对患者家庭及社会带来沉重负担。可以说，现有的临床治疗手段均不能解决多巴胺能神经元再生问题，更不能改变帕金森病的疾病发展进程，需要研究新的治疗方法来治疗帕金森病。
今天，医院传出消息：该院与士泽生物医药（苏州）有限公司合作开展研究，经国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局批准，采用iPSC分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究项目正式确立实施，这也是我国首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病国家级备案临床研究项目。
现有药物手术无法改变帕金森病进程
干细胞与再生医学被誉为全球第三次医疗革命。近年来，随着全球科学家对神经系统可塑性和神经再生方面的深入研究，干细胞疗法已成为当前国际上的研究热点。
项目总负责人、国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人刘中民介绍，干细胞具有多向分化潜能和自我更新的特性，通过细胞移植来治疗包括帕金森病在内的病症，已成为科学界的一个趋势。iPSC诱导的亚型特化的多巴胺能神经前体细胞，以多巴胺能细胞的替代作用为主，属于世界前沿的新兴亚型神经细胞再生及替代性治疗。
帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病，患者常出现肢体震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状以及睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动症状。流行病学调查研究显示，我国65岁以上人群患病率为1.7%，预计至年，我国帕金森病患者人数几乎占全球帕金森病患病人数的一半。
“现有研究认为，帕金森病主要和年龄、环境及基因等因素相关。”医院功能神经外科主任吴景文介绍，目前帕金森病的治疗方法主要是药物治疗和手术治疗。药物疗效在3至5年后就开始减退并出现很多不良反应；而外科手术治疗费用较高、适用范围有限，手术创伤较大。
自体来源干细胞治疗或有助缓解症状
目前，临床试验中应用较多的干细胞类型包括间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞和iPSC等。“iPSC通过基因重编程将普通体细胞转化为干细胞，并分化出包括多巴胺神经元在内的多种不同功能细胞类型，用于细胞替代性移植治疗，是一种采用细胞移植疗法治疗帕金森病的较有潜力的细胞来源。”据悉，国外已有多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病的临床前研究。
为此，研究团队联合开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，首例受试者为一名具有多年帕金森病史的患者，几乎丧失运动能力。团队通过脑立体定向移植的给药方式，将多巴胺能神经前体细胞送达其脑内特定部位——壳核。
移植细胞通过在壳核定值并分泌多巴胺，补充患者脑内多巴胺能细胞的缺失功能，进而发挥其治疗作用。吴景文表示，患者术后12个月的有效性分析显示，其运动功能显著增强，能完成步行、跑步、使用筷子、写字等，每日药物“开期”（即药物有效期）时间延长，“关期”（即药物失效期）缩短，改善约2小时/天。同时，由于该药物为患者自体来源，在治疗期间无需使用免疫抑制剂治疗。
刘中民介绍，在此项目之前，世界范围内仅有一例国外患者曾采用实验室级别的自体iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病，相关前期临床研究成果已发表于年的《新英格兰杂志》。“我们希望，本项目的研究结果可助力评估该细胞治疗帕金森病的安全性、有效性、成药性，为未来更多患者提供临床治疗选择。”
栏目主编：顾泳
本文作者：解放日报黄杨子
