Dawson研究团队发现,通过使用NLY01来进行治疗,接受了该药治疗的20只小鼠的寿命被延长了超过天。经过进一步调查,Dawson研究小组发现用NLY01处理的小鼠的大脑几乎没有帕金森症的神经退行特征。
约翰?霍普金斯大学的研究人员表示,他们已经开发出了一种类似于用来治疗糖尿病的化合物的实验性药物,该实验性药物可以减缓小鼠帕金森症本身及其症状的恶化。在用人类脑细胞培养物和活体小鼠模型进行的实验中,研究人员报告说该药阻断了帕金森症标志性的脑细胞降解,预计今年将开始该药的临床试验。
约翰?霍普金斯大学医学院细胞工程研究所主任,神经学教授,TedDawson,M.D.,Ph.D.说:“它对靶神经细胞具有惊人的保护作用。”
Dawson解释说,如果计划中的该名为NLY01的药物的临床试验能在人类中取得成功,它可能成为直接针对帕金森症进展的首要治疗方法之一,而不仅仅是针对肌肉强直,痉挛性运动,疲劳,头晕,痴呆及其它相关症状。
该研究的结果报告发表在《自然医学》(NatureMedicine)杂志上。
据研究人员介绍说,NLY01通过结合某些细胞表面上所谓的胰高血糖素样蛋白-1受体发挥作用。类似的药物被广泛用于治疗II型糖尿病以增加血液中的胰岛素水平。虽然过去的动物研究表明这类药物具有神经保护潜力,但研究人员当时并未能直接说明其在大脑中如何起作用。
为了弄清楚该问题,Dawson和他的团队在人脑的星形胶质细胞,小胶质细胞和神经元等三种主要细胞类型上检测了NLY01。他们发现,小胶质细胞(一种当出现感染或损伤时,能够在整个中枢神经系统中发送相关信号的脑细胞类型)具有最多的NLY01结合位点,其结合位点数量比其它细胞类型高两倍,而与未患病者相比,帕金森症患者中的该结合位点数量要高十倍。
Dawson和他的研究团队已经知道,小胶质细胞能分泌化学信号,将星形胶质细胞(帮助神经元与相邻细胞交流的星形的细胞)转化为具进攻性的“激活的”星形胶质细胞,它们能吞噬大脑细胞之间的连接并导致神经元死亡。他们推测NLY01可能会阻止这种转换。
Dawson说:“我们所