编译自: heart drug could ease rare muscle disorder.medwire-news.2012-10-11.
研究中出现的最常见的副作用为胃肠道不适,9名患者美西律组患者以及1名安慰剂组患者出现胃肠道不适
研究人员指出,二次治疗期间美西律的疗效明显优于首次治疗期他们说,这可能是由于美西律存在或不存在的副作用引起的无意揭盲(在盲法试验结束后,需要进行试验药和对照药的安全性疗效比较,这时候就需要知道受试者具体使用的是哪个组别的,这个知道的过程就是揭盲)造成的任何一种情况可能会导致患者评分过高或过低
barohn教授及其团队说“对此,我们可以提出的最公平的解释是治疗效果介于1期(-1.68)和2期先天性副肌强直(-3.68)之间”
barohn教授说,“总体而言,大部分患者有效度大于0.5,部分患者甚至超过0.8,这说明疗效还是不错的”患者转为替代治疗后有1周的洗脱期在此期间,美西律组平均肌肉僵硬分级为1.60,安慰剂组为5.27,有着3.68的显著差异美西律组患者个体化神经肌肉生活质量及生活质量评分也有显著改善(14.0:16.7)临床检查显示,美西律治疗患者的手握性肌强直较对照组患者轻,分别为0.164秒与0.494秒
该试验在罕见病临床研究网络进行,来自4个国家7家神经肌肉中心的59例非营养不良性肌强直患者参与了研究,平均年龄43岁大约有三分之一的患者在基线时用过抗强直药物治疗,22%的患者为适应症外使用美西律开始研究前,患者停止这些治疗并经历了药物洗脱先天性肌强直期在首个4周治疗期期间,患者服用美西律(200mg,3次/日)治疗,从1(最佳)到9(最差)来评价肌肉僵硬程度,平均为2.53安慰剂组患者明显评分为4.21,比用药组要差1.68分美西律组有1例患者出现轻度且短暂的强心作用,安慰剂阶段也出现1例
美西律作为一种钠通道阻滞剂,一直都是在适应症之外用于治疗非营养不良性肌强直,但这次的研究结果是该药一次正式试验的药物
