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基因治疗肌营养不良你问我答

围绕基因疗法,这个新兴的医学前沿发展给单基因遗传罕见病,肌萎缩的患者带来了希望,也带来了许多疑惑。

许多患者甚至医务工作者,也想知道,目前的基因治疗进行性肌营养不良(DMD)有哪些进展,还有哪些挑战,毒理研究以及下一步的方向。

带着这些问题,健点子ihealth小编调研了美国最大的肌营养不良患者机构PPMD,以及我们此前对另一家患者机构CureDuchenne的投资负责人的采访,就大家


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