美国食品和药品管理局(FDA)最新授予基因治疗LION-快速通道资格。
这个基因治疗由Askbio研发，研究治疗2I/R9型肢带型肌营养不良症(LGMD2I/R9)。
LION-是基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗。目的是一次性治疗这个基因突变类型的肌营养不良。
快速通道可以让一个新药尽快审评审批，包括与FDA更频繁地会面以讨论临床开发，以及如果满足相关标准，则有可能获得额外的资格指定。
快速通道旨在满足严重疾病医疗保健未满足需求的疗法.
肢带型肌营养不良按照基因突破类型，主要有2A到2I型。其中，LGMD2A、2E、2D、2B、2C和2L，占所有已知LGMD的70%以上。
主要表现为骨盆带肌肉萎缩无力，走路呈鸭步，患者上楼、蹲下起立困难。上肢肩带肌萎缩无力，出现"翼状肩胛"、斜方肌、胸大肌萎缩，抬举上肢困难。患者平均在症状出现后20年左右丧失行走能力。
“FDA对LION-的快速通道指定是该项目开发的重要一步，这表明，FDA清楚地认识到LGMD2i/R9患者面临的巨大负担。”AskBio首席执行官兼联合创始人希拉·米哈伊尔(SheilaMikhail)表示道。
进入年，FDA批准LION-开始1/2期多中心临床试验，以评估这个基因治疗在确诊LGMD2I/R9成人和青少年中的安全性、耐受性和有效性。
AskBio计划在年上半年启动LION-1/2期临床研究的患者给药。
2I型肢带型肌营养不良症(LGMD2I/R9)是LGMD的一种形式，由FKRP基因突变引起。体征和症状通常在儿童晚期出现，可能包括跑步和行走困难。
随着时间的推移，症状逐渐恶化至严重残疾，受影响的人通常在发病后大约23-26年依靠轮椅行走。
目前，LGMD没有针对的新药治疗。
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